平台 & 管线

为了解决治疗性寡核苷酸的PK/PD方面的挑战，硬核酸结合了靶点优化、理性化学设计和人工智能等多种手段，形成创新方案。该方案不仅拓展了治疗性寡核苷酸的可成药边界，并解决了该领域最为关键的问题。

运用TargetCker®进行靶点筛选

TargetCker®专注于通过独特方式优化基因与靶点选择。与传统方法不同，TargetCker®借助计算物理学技术，精准预测mRNA的潜在开环结构和结合靶点。该算法进一步评估ASO结合前后空间构象的变化，进而推断RNase结合的几率。当前验证率高达40-60%。此外，我们正全力开发针对染色体DNA的直接激活（ASOa）平台。

运用Curlona®进行化学精细化设计

Curlona®作为我们专属的ASO设计工具，对量子力学模型的计算过程进行了优化与改进，将 ~25,000 小时的标准计算大幅压缩至 30 小时。由此，Curlona® 不仅能够给出切实可行的化学修饰排列组合，还能对 ASO 稳定性和组织特异性带来的影响进行评估。此外，借助分子进化算法以及我们独一无二的器官营养偏好私域数据，Curlona® 使设计出高效且具有组织特异性的治疗性寡核苷酸成为可能。

运用ValiData进行实验验证

最后，经由 TargetCker® 和 Curlona® 生成的反义寡核苷酸（ASO）设计方案将进入合成环节，随后运用 ValiData 系统展开验证。ValiData 系统涵盖一系列湿实验，从 ASO 的细胞效力测试、细胞毒性测试，到动物药代动力学与药效学实验。在整个流程中收集到的数据，会反馈至 TargetCker® 和 Curlona®，从而形成一个持续优化的闭环。

研发管线涵盖广泛疾病领域

依托功能多样的 TargetCker® 和 Curlona® 平台，我们构建了一套完备的管线研发体系，其覆盖范围广泛，涉及多种疾病领域，如代谢性疾病、癌症、中枢神经系统疾病、感染性疾病以及罕见病等。

无载体· 器官靶向· 稳定长效· 低毒性· 成本可控